有这样一些特殊的人，他们拥有很美的名字：“月亮的孩子”“牵线木偶人”“蝴蝶宝贝”……
然而，这些名字分别对应的疾病是白化病、多发性硬化症、大疱性表皮松懈症……这些疾病，被称为“罕见病”。
今天，是第十四届国际罕见病日，本届罕见病日的主题为：罕见是多，罕见是强，罕见是骄傲！（Rareismany,rareisstrong,rareisproud!）。让我们一起为爱转发，用实际行动关爱罕见病患者，让爱不再罕见！
罕见病又名“孤儿病”，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰之间的疾病或病变，国际确认的罕见病达六千余种，约占人类疾病的10%。不同国家对于罕见病定义依国情而不同。
中华医学会医学遗传学分会提出的中国罕见病定义，即患病率低于1/或新生儿发病率低于1/的疾病。世界上有超过种罕见疾病，而且数量在不断增加，每年大约有种新疾病加入名单中。据估算，全球受罕见病影响的人群有2.63亿—4.46亿人，中国约有万人。
因罕见病的发病率低、有关专业知识认知有限，易造成误诊或诊断周期延长。约有80%的罕见病由基因缺陷导致，仅有不到5%的罕见病能有效干预或治疗。罕见病患者除了要经受病痛折磨，还面临治疗难、用药贵、无法融入社会等问题。罕见病并不罕见，但罕见病病人最容易被忽视。
年5月，我国相关部门联合公布《第一批罕见病目录》，收录了种罕见病，这是中国*府首次以疾病目录的形式界定何为罕见病。
值得注意的是，重症肌无力、多发性硬化症、视神经脊髓炎等罕见病位列其中，而荣昌生物自主研发的泰它西普正在进行针对这三种适应症的临床研究。此外，荣昌生物的另一款明星药——维迪西妥单抗已获得美国FDA授予的胃癌（用于治疗罕见病）孤儿药资格。
年，《罕见病诊疗指南（年版）》发布。
年，新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确规定，国家鼓励研究和创制新药，对临床急需的罕见病新药、儿童用药开设绿色通道，优先审评审批；对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的新药，在临床试验已有数据显示疗效，并且能够预测临床价值的条件下可以附条件审批，以提高临床急需药品的可及性。
年，36种罕见病的药品纳入国家医保目录。
■关于罕见病日
年2月29日，欧洲罕见病组织（EURODIS）发起了第一届国际罕见病日（RareDiseaseDay），并确定2月29日为国际罕见病日，以这个四年一次的日子意寓罕见病之“罕见”，旨在促进社会公众和*府对罕见病及罕见病群体面临问题的