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儿童1型糖尿病的验血是否值得 [复制链接]

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一项对德国项目数据的新分析发现,在学龄儿童中进行症状前1型糖尿病的普遍筛查将花费大约22欧元(约25美元),每个被筛查的孩子大约需要欧元(约美元)。

数据来自Fr1da研究,该研究为德国巴伐利亚州所有21个月至6岁的儿童提供1型糖尿病相关胰岛自身抗体的血液检测。

检测呈阳性的人的家人可以参加糖尿病教育、代谢分期、压力心理评估和前瞻性随访计划。

研究人员解释说,在全球范围内,每名20岁以下的人中就有4人患有1型糖尿病。它是儿童和青少年最常见的代谢性疾病。只有大约十分之一的受影响者与该疾病有近亲。这意味着1型糖尿病会影响任何儿童。

如果及早发现,医生可以有效地监测和治疗疾病。然而,在许多情况下,这种疾病直到发生称为糖尿病酮症酸中*(DKA)的严重至危及生命的代谢脱轨时才被发现。这通常会导致密集的医疗、更长的住院时间和更差的血糖控制,这可能导致继发性疾病的风险增加和医疗保健系统的高成本。

“我们希望保护尽可能多的儿童免受严重的代谢紊乱。这只有通过1型糖尿病筛查才有可能。因此,我们强烈支持在标准医疗保健中包括早期检测测试,”医学博士的资深作者PeterAchenbach说。这项研究在他的机构德国纽赫尔贝格的HelmholtzZentrumMünchen发表的一份声明中发表。

新发现最近由同样来自HelmholtzZentrumMünchen的FlorianM.Karl及其同事在线发表在DiabetesCare上。

两年前,Fr1da研究人员报告称,在年2月至年5月期间参与的90,名儿童中,0.31%()因存在两种或多种胰岛自身抗体而被诊断为症状前1型糖尿病。

Medscape询问了BrettMcQueen博士,他领导了一项类似的研究,检查儿童自身免疫筛查(ASK)项目的成本和成本效益,该项目为丹佛地区2至17岁的儿童提供1型糖尿病和1型糖尿病的自身抗体筛查。乳糜泻,请发表评论。

“如果我们有机会从2岁或3岁开始改变孩子的生活,而且这种东西有可能以合理的价格改善健康状况的可能性很小,我们还在等什么?”McQueen说,他是位于奥罗拉的科罗拉多大学Skaggs药学和药物科学学院的助理教授。

DKA预防是否足以证明普遍筛查的合理性?

尽管在症状出现之前识别1型糖尿病有助于避免DKA,但目前尚无治疗干预措施可用于预防或延迟从症状前到临床1型糖尿病的轨迹。

一种可能的未来干预措施——抗CD3单克隆抗体teplizumab(Tzield,ProventionBio)——在年7月遭遇挫折,当时美国食品和药物管理局(FDA)拒绝批准它延迟高危1型糖尿病个人。

然而,就在本周,ProventionBio宣布已重新提交teplizumab的生物制品许可申请,以延迟高危人群的临床1型糖尿病。根据公司声明,FDA现在有30天的时间来审查重新提交,确定它是否完整和可接受的审查,并提供审查目标日期。

但即使没有能力阻止1型糖尿病的发展,筛查支持者指出,对家庭进行有关糖尿病发病早期迹象的教育,从而防止进展为DKA及其短期和可能的长期后遗症的潜在益处。

在诊断时预防DKA与改善长期血糖控制和其他潜在的健康益处有关。

近年来,1型糖尿病发病时DKA的频率有所增加,在德国超过20%,在美国超过45%。

但是,先前的数据表明,如果仅考虑在1型糖尿病发病时预防DKA的健康和经济效益,则对症状前1型糖尿病进行普遍筛查不太可能具有成本效益,除非筛查成本极低。

实施普遍筛查需要什么?

“这篇论文所做的确实有助于我们更多地了解资源利用,”麦昆指出。“正如他们正确识别的那样,比较国家价格真的很困难。比较利用率更容易。”

在McQueen的ASK计划中,该计划中每个儿童筛查和每个病例检测到的成本与德国研究中发现的相似,尽管德国的抗体测试本身的成本远低于美国。

McQueen告诉Medscape,Fr1da比ASK包含更多的筛查和监测组件。

ASK研究的结论是,“如果避免DKA事件和改善HbA1c的益处在长期运行时间内持续存在,那么在DKA高患病率和促进筛查和监测的基础设施的地区,症状前1型糖尿病筛查可能具有成本效益。视野。”

尽管如此,McQueen认为,在有预防疾病进展的药物干预可用之前,专业学会推荐或由美国的付款人承保通用筛查不太可能。

“Teplizumab的批准可能会推动这一进程......我们只是试图利用一个因素,即它的经济性,来创造最有效的方案,以便如果采用它,我们将捕获最多的病例,预防最多并发症,在儿童的终生健康结果方面受益最大——所有这些都以尽可能低的成本进行。”

“筛查预期实施成本的基准”

Karl及其同事模拟了在德国将这种筛查作为标准护理实施的成本——假设在Fr1da中发现相同的0.31%的患病率——每个孩子的平均成本估计为21.73欧元,其中实验室成本9.34欧元,儿科医生成本12.25欧元,以及0.14欧元用于当地糖尿病诊所对诊断为症状前1型糖尿病的儿童进行代谢分期和教育。

该模型包括在Fr1da中为获得知情同意而发生的50%的成本。初始筛查的阴性自身抗体结果未传达给家人,所有症状前1型糖尿病的儿童都接受了分期和教育。每个确诊儿童的估计平均费用为欧元。

“虽然我们的分析存在一定程度的不确定性,但它们为预期的筛查实施成本提供了基准,”同样在HelmholtzZentrumMünchen的合著者、理学硕士、博士MichaelLaxy说。

“接下来,我们的目标是评估筛查成本的长期比率,通过预防代谢脱轨及其后果可能节省的成本,以及与没有筛查的成本和生活质量相比,通过1型糖尿病筛查潜在地提高生活质量。放映。”

McQueen正在科罗拉多州进行类似的工作,试图创建一个模型,该模型包含所有不同的可能性,包括DKA监测、teplizumab可用性、筛查不同年龄的儿童,以及在发现患有症状前1型糖尿病的儿童中包括血糖监测的效果。

“有很多不同的潜在答案和途径,没有人真正把它们放在一起,”他观察到。

但他认为,经济学不应该是决定是否进行广泛筛查的唯一因素。

这项研究得到了德国联邦教育和研究部对德国糖尿病研究中心(DZD)的资助。Fr1da研究得到了LifeScience-Stiftung、JDRFInternational、巴伐利亚州卫生和保健部、LeonaM.和HarryB.Helmsley慈善信托基金、德意志糖尿病基金会、LandesverbandBayernderBetriebskrankenkassen、B.Braun的资助-Stiftung、DeutscheDiabetesHilfe和德国联邦教育和研究部到德国糖尿病研究中心(DZD)。作者没有披露任何相关的财务关系。

ASK研究由JDRFInternational、LeonaM.andHarryB.HelmsleyCharitableTrust和JanssenResearchandDevelopment资助。McQueen已获得临床和经济评论研究所、PhRMA基金会和PhRMA的价值评估申请的机构资助。

糖尿病护理。

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